Complément alimentaire – La FDA approuve le premier analogue oral de la somatostatine pour l’acromégalie


La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé l’octréotide oral (Mycapssa, Chiasma), capsules à libération retardée pour le traitement d’entretien à long terme des patients atteints d’acromégalie qui ont précédemment répondu et toléré des injections d’octréotide ou de lanréotide.

« Les personnes vivant avec l’acromégalie rencontrent de nombreux défis associés aux thérapies injectables et ont besoin de nouvelles options de traitement », a déclaré Jill Sisco, présidente d’Acromegaly Community, un groupe de soutien aux patients, dans un communiqué de presse Chiasma.

« L’ensemble de la communauté de l’acromégalie attend depuis longtemps des options thérapeutiques orales et il est gratifiant de voir que la FDA a maintenant approuvé la première thérapie par voie orale de la somatostatine (SSA) avec le potentiel d’avoir un impact significatif dans la vie des personnes atteintes d’acromégalie et de leurs soignants. , » elle a ajouté.

L’acromégalie, une maladie chronique rare habituellement causée par une tumeur hypophysaire bénigne qui conduit à une production excessive d’hormone de croissance et d’hormone de croissance analogue à l’insuline (IGF-1), peut être guérie grâce à l’ablation chirurgicale réussie de la tumeur hypophysaire. Cependant, la prise en charge de la maladie reste un défi à vie pour de nombreuses personnes qui doivent dépendre d’injections chroniques.

La nouvelle formulation orale d’octréotide est le premier et le seul analogue oral de la somatostatine approuvé par la FDA.

L’approbation était basée sur les résultats de l’essai clinique pivot de phase 3 CHIASMA OPTIMAL de 9 mois, impliquant 56 adultes atteints d’acromégalie contrôlée par des SSA injectables.

Les patients, qui ont été randomisés à raison de 1: 1 pour des capsules d’octréotide ou un placebo, ont été titrés de 40 mg / jour jusqu’à un maximum de 80 mg / jour, soit deux capsules le matin et deux le soir.

L’étude a atteint son critère d’évaluation principal. Globalement, 58% des patients sous octréotide ont maintenu une réponse IGF-1, contre 19% de ceux sous placebo à la fin des 9 mois (P = .008), selon la moyenne des deux derniers niveaux d’IGF-1 qui étaient 1 fois ou moins la limite supérieure de la normale, évaluée aux semaines 34 et 36.

L’essai a également atteint ses critères d’évaluation secondaires, qui comprenaient la proportion de patients qui maintiennent la réponse hormonale de croissance à la semaine 36 par rapport au dépistage; délai avant la perte de réponse; et proportion de patients nécessitant un retour au traitement antérieur.

Les données de sécurité étaient favorables. Les effets indésirables du médicament, détaillés dans les informations de prescription, comprennent la cholélithiase et les complications associées; hyperglycémie et hypoglycémie; anomalies de la fonction thyroïdienne; anomalies de la fonction cardiaque; diminution des niveaux de vitamine B12 et résultats anormaux des tests de Schilling.

Les résultats de l’essai clinique « sont encourageants pour les patients atteints d’acromégalie », a déclaré la chercheuse principale de l’étude, Susan Samson, MD, PhD, du Baylor College of Medicine, à Houston, Texas, dans le communiqué de Chiasma.

« Sur la base des données de l’étude CHIASMA OPTIMAL montrant que les patients sous traitement sont capables de maintenir des niveaux moyens d’IGF-1 dans la plage normale à la fin du traitement, je pense que les capsules d’octréotide orales sont très prometteuses pour les patients atteints de cette maladie et répondront à une longue besoin de traitement non satisfait », at-elle ajouté.

Chiasma rapporte qu’elle s’attend à ce que Mycapssa soit disponible au quatrième trimestre 2020, en attendant l’approbation par la FDA d’un supplément de fabrication prévu pour la nouvelle demande de médicament approuvée.

La société prévoit en outre de fournir des services de soutien aux patients, notamment une assistance auprès des assureurs et des pharmacies spécialisées et un soutien pour l’intégration du traitement dans les routines quotidiennes des patients.

Malgré un contrôle biochimique efficace de l’hormone de croissance, de nombreux patients atteints d’acromégalie continuent de souffrir de symptômes, principalement en raison de comorbidités, il est donc important qu’ils soient également traités de manière adéquate, a conclu un groupe de consensus plus tôt cette année.

L’essai CHIASMA OPTIMAL a été financé par Chiasma.

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